Nouveautés relatives aux dispositifs d’accès précoce et compassionnel aux médicaments

Le décret n°2022-164 ‘relatif aux cadres de prescription compassionnelle et modifiant les dispositions du Code de la santé publique relatives aux autorisations d’accès précoce et compassionnel’ a été publié au Journal Officiel le 12 février dernier.

Ce décret s’inscrit dans la continuité de la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments opérée par la Loi de Financement de la Sécurité Sociale pour 2021 - laquelle a réalisé une refonte d’ampleur du paysage réglementaire en remplaçant les différents dispositifs préexistants d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) et de recommandation temporaire d’utilisation (RTU) par deux dispositifs d’accès précoce et compassionnel.

Conformément au calendrier fixé par le législateur, ce nouveau dispositif d’accès dérogatoire aux médicaments est entré en vigueur le 1^er juillet 2021, à la suite de la publication des décrets relatifs aux autorisations d’accès précoce (AAP) et compassionnel (AAC). Il n’était toutefois pas entièrement opérationnel, faute de parution du décret relatif aux cadres de prescription compassionnelle (CPC).

L’apport de ce décret ne se limite toutefois pas à l’entrée en vigueur du dispositif des CPC dans la mesure où il modifie également certaines dispositions relatives aux dispositifs des AAP et AAC d’ores et déjà en vigueur.

Retour sur quelques aspects des CPC

Pour rappel, le CPC, dont les conditions d’éligibilité sont consacrées à l’article L. 5121-12-1 du Code de la santé publique, a pour objet de sécuriser la prescription d’un médicament, non conforme à son autorisation de mise sur le marché (AMM), visant à répondre aux besoins spéciaux des patients concernés.

L’établissement d’un CPC appartient à l’ANSM, soit de sa propre initiative - notamment à l’issue d’un signalement, soit sur demande du ministre chargé de la santé ou du ministre chargé de la sécurité sociale. Le rôle du titulaire de l’AMM ou de l’exploitant est ainsi limité à la transmission à l’ANSM des informations demandées.

Le projet de CPC accompagné, le cas échéant, du projet de protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT) sont élaborés et établis par l’ANSM. Le titulaire ou l’exploitant ne peuvent ici que présenter des observations bien qu’ils soient tenus à différentes obligations résultant du CPC, notamment la collecte des données et le suivi des patients, ainsi que leur financement.  Sont également tenus aux obligations résultant d’un CPC et, le cas échéant, du PUT correspondant, les titulaires et exploitants de médicaments génériques ou biosimilaires, autorisés postérieurement à l’établissement du CPC relatif à un médicament de référence appartenant au même groupe générique ou biosimilaire.

Un CPC peut être suspendu ou abrogé par l’ANSM (i) en cas de manquement à l’obligation de suivi des patients et de recueil d’informations si des motifs de santé publique l’exigent, ou (ii) si les conditions requises pour l’octroi d’un CPC ne sont plus remplies. Pour les mêmes motifs, ou lorsqu’il est nécessaire de mettre à jour le CPC à raison de l’évolution des connaissances scientifiques ou des conditions d’utilisation du médicament, l’ANSM peut modifier ledit CPC.

Par ailleurs, un CPC cesse de produire ses effets lorsque le médicament - étant précisé qu’il peut ici s’agir d’un autre médicament dès lors qu’il a la même substance active, le même dosage et la même forme pharmaceutique - obtient une AMM ou une AAP pour une ou plusieurs indications prévues par ledit CPC. La date à laquelle un CPC cesse de produire ses effets, pour cette ou ces indications, est fixée par l’ANSM en fonction du délai nécessaire à la mise à disposition effective du médicament.

Apport quant à l’interdiction de publicité

Le décret réglemente la publicité pour les médicaments faisant l’objet d’un CPC et intègre lesdites dispositions aux dispositifs d’AAP et d’AAC :

L’interdiction pour le titulaire ou l’exploitant de faire de la publicité, au sens de l’article L. 5122-1 du Code de la santé publique, est consacrée tant pour les mesures visant à diffuser des informationsrelatives à des CPC que pour celles concernant des AAP ou AAC.

Toutes mesures de diffusion d’informations relatives à des AAP, AAC et CPC doivent faire l’objet d’un avis préalable de l’ANSM - et de la HAS dans le cas des AAP, cet avis étant réputé rendu en l’absence de réponse dans un délai d’un mois.